AI药物研发迎来突破！全球首例AI癌症疫苗成功，值得关注的中国公司

AI在疫苗研发领域取得里程碑式的成就，国际巨头的股票飞涨，国内制药企业也迎来了全线飙升。近日，疫苗公司Moderna与跨国制药巨头默沙东联合宣布，其开发的mRNA疫苗Intismeran（又称mRNA-4157/V940）与PD-1抑制剂Keytruda在三期临床试验中取得显著的成功。这是个性化新抗原治疗（INT）与以mRNA为基础的癌症治疗首次在三期试验中取得成功，超过1100名高风险黑色素瘤患者参与了该试验，并同时达成了无复发生存期（RFS）和无远处转移生存期（DMFS）的终点。消息发布后，Moderna的股价在当天大幅上涨177%，创下自上市以来的最大单日涨幅，默沙东的股价也上涨超过8%，市值从250亿美元迅速飙升至690亿美元。国内的AI药物上市公司同样迎来了巨幅上涨，其中剂泰科技上涨25%，晶泰科技涨幅超10%，英矽智能则上涨9.99%。这反映出AI与mRNA技术结合在癌症治疗方面的巨大商业潜力。

尽管有观点称这一成果为“AI治愈癌症”，更精准的描述应该是“AI深度参与设计的疫苗有望治愈癌症”。癌症治疗的难度部分源于癌细胞的独特基因突变，使得每个患者的癌症基因出现差异。而Moderna与默沙东合作所开发的个性化新抗原疗法（INT），简单来说，就是通过AI为每位患者筛选、定制并设计mRNA药物。整个流程包括：患者的肿瘤样本经过测序，AI从众多突变中筛选出那些最适合患者免疫系统的潜在新抗原，最终选出最多34个新抗原编码在患者的mRNA治疗药物中。这个过程充分体现了Intismeran个性化新抗原疗法与传统通用疫苗之间的本质区别。

在新抗原候选筛选完成后，这些候选列表成为了构建完整mRNA序列的设计依据，所有的新抗原将被编码为重组片段。随后，这些信息会交给Moderna的工厂合成相应的mRNA，采用与新冠疫苗相同的脂质纳米颗粒包裹技术，并将制剂运送回临床中心专供该患者使用。

在这一领域，中国的许多企业已经进行了前沿布局。人工智能技术在疫苗研发中的应用变得越来越普遍，尤其是在mRNA疫苗的研发上。例如，BioNTech从2011年开始尝试利用机器学习算法提升mRNA疫苗的开发效率，而Moderna自2016年建成了机器学习平台，利用计算方法设计个性化mRNA序列。新冠疫情期间，Moderna运用算法仅用42天就识别出所需突变，显著加快了疫苗的开发速度。

在中国，剂泰科技拥有全球首个AI纳米递送平台NanoForge，包含AI mRNA序列设计平台AiRNA，能够利用量子化学和机器学习算法结合核酸的生物及理化特性，实现mRNA的快速生产。晶泰科技也研发了AI驱动的mRNA序列设计平台，能够提高mRNA的稳定性和翻译效率，大幅减少实验需求，提高研发效率，降低成本。同时，英矽智能作为战略投资人参与了元码智药，双方合作开发下一代AI原生mRNA药物，重点研究环状mRNA，相比于传统线性mRNA，其闭环结构在分子稳定性和持续表达方面具有很大的潜力。百度也推出了针对mRNA序列优化的算法LinearDesign，利用自然语言处理技术来提升mRNA序列的稳定性和有效性。此外，衡昱生物则推出全球首个生成式AI算法驱动的mRNA药物设计平台GEMORNA，并在权威期刊《Science》上发表了相关研究成果。新合生物则开发了肿瘤新抗原预测系统NeoCura AI ALPINE，并已于2021年完成5亿元的A+轮融资。